Thermosome erhält behördliche Genehmigung für erste Studie am Menschen mit Hauptprogramm THE001

Thermosome, ein im IZB ansässiges Arzneimittelentwicklungsunternehmen, das sich auf zielgerichtete Tumortherapien spezialisiert, gab im März bekannt, dass es vom Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) und der zuständigen Ethikkommission die Genehmigung zur Durchführung einer Phase-1-Studie für sein Hauptprogramm THE001 bei Weichteilsarkomen in Deutschland erhalten hat. Der Beginn der Patientenrekrutierung wird für das zweite Quartal 2023 erwartet.

Die primären Studienziele der offenen, interventionellen Phase-1-Dosiseskalationsstudie sind die Sicherheit und Verträglichkeit von THE001 sowie die Bestimmung der maximal verträglichen Dosis. Ein sekundäres Ziel ist die Evaluierung der Anti-Tumor-Aktivität. Im Rahmen der Studie wird der Wirkstoff in drei Dosisstufen an Patienten mit lokal fortgeschrittenem inoperablem oder metastasiertem Weichteilsarkom verabreicht, wobei drei bis sechs Patienten pro Dosisstufe behandelt werden (3+3-Design). Die Patienten werden an zwei klinischen Zentren in Deutschland rekrutiert, die auf die Behandlung von Patienten mit Weichteilsarkomen spezialisiert sind: das Helios Klinikum Berlin-Buch und das LMU Klinikum, München. Studienleiter ist PD Dr. Peter Reichardt, ein Sarkom- und Hyperthermie-Experte am Helios Klinikum Berlin-Buch.

THE001 ist eine thermosensitive liposomale Formulierung des Chemotherapeutikums Doxorubicin (DPPG2-TSL-DOX). Es hat einen anderen Wirkmechanismus als herkömmliche Liposomen. Die Technologie von Thermosome ermöglicht eine intravaskuläre Wirkstofffreisetzung, die durch einen milden Wärmeauslöser unter Verwendung klinisch etablierter Hyperthermiegeräte eingeleitet wird. Dies führt zu einer bis zu 15-fach höheren lokalen Wirkstoffkonzentration und zielt darauf ab, eine verbesserte klinische Wirksamkeit zu erreichen, indem am gewünschten Ort ein lokaler Boost erzeugt wird. Diese hohen lokalen Konzentrationen, die auch weniger gut durchblutete Bereiche erreichen, zielen darauf ab, Arzneimittelresistenzen zu überwinden. Dieser Effekt kann durch die Verabreichung von herkömmlichem Doxorubicin aufgrund der systemischen Toxizität nicht erreicht werden. Thermosome zielt darauf ab, die Wirksamkeit der Behandlung, durch die regionale Hyperthermie ausgelöste Immunreaktion weiter zu verbessern.

„Diese Studie ist ein wichtiger Meilenstein für unser Unternehmen und das Ergebnis einer starken Teamleistung“, sagte Dr. Pascal Schweizer, Mitbegründer und CEO/CFO von Thermosome. „Aus präklinischen Studien bei Weichteilsarkomen wissen wir, dass unser Ansatz zu einer deutlich verbesserten lokalen Wirksamkeit führt, indem er am gewünschten Ort einen lokalen  Boost auslöst.“

„Ich bin davon überzeugt, dass der Ansatz von Thermosome das Potenzial hat, den Behandlungsstandard für lokal fortgeschrittene Weichteilsarkome zu verändern, und ich freue mich darauf, THE001 in einem klinischen Umfeld in einer Indikation mit einem so hohen ungedeckten medizinischen Bedarf zu untersuchen“, fügte PD Dr. Peter Reichardt, Studienleiter, hinzu.

Über das Weichteilsarkom (STS)
STS ist ein atypischer Tumor mit einer Patientenpopulation, die viele junge Patienten umfasst. Lokal fortgeschrittene STS (LA-STS) sind große invasive Tumore, die nur schwer oder gar nicht zu resezieren sind. Die neoadjuvante Therapie wird eingesetzt, um diese Tumore präoperativ zu verkleinern und eine Tumoroperation mit kurativer Absicht zu ermöglichen. Freies Doxorubicin in Kombination mit Ifosfamid oder Dacarbazin ist seit mehreren Jahrzehnten der Goldstandard für die neoadjuvante Therapie aller chemosensiblen LA-STS. In den Leitlinien wird auch die Kombination einer DOX-basierten Therapie mit regionaler Hyperthermie empfohlen. Angesichts von Ansprechraten von weniger als 30 % besteht jedoch ein erheblicher ungedeckter Bedarf an verbesserten Behandlungsmöglichkeiten.

Weichteilsarkome treten in mehr als 50 verschiedenen Subtypen auf, so dass eine gezielte biologische Behandlung schwieriger ist als eine physikalisch kontrollierte Behandlung mit dem aktivsten Wirkstoff. Für THE001 wurde der europäische Orphan-Drug-Status für STS erteilt.

Thermosome kombiniert gezielte Tumortherapien mit Immunstimulation für eine verbesserte Krebstherapie
Thermosome ist ein Unternehmen, das sich in der klinischen Phase der Arzneimittelentwicklung befindet und sich auf gezielte Tumortherapien in Kombination mit Immunstimulation für eine verbesserte Krebstherapie konzentriert. Im Mittelpunkt steht ein neuer, patentrechtlich geschützter Tumor-Targeting-Ansatz, der eine deutlich erhöhte lokale Wirkstoffkonzentration und eine verbesserte Tumorpenetration ermöglicht, um eine verbesserte klinische Behandlungswirksamkeit zu erzielen.

Der Ansatz von Thermosome ermöglicht eine gezielte Tumorbehandlung unabhängig von spezifischen molekularen Targets und deckt Patientenpopulationen in allen Tumorsubtypen ab. Die erste klinische Indikation des führenden Medikamentenkandidaten THE001 ist das Weichteilsarkom, bei dem das Unternehmen den derzeitigen Behandlungsstandard (freies Doxorubicin) verbessern will.