IZB-Alumnus Immunic Therapeutics (Nasdaq: IMUX), ein biopharmazeutisches Unternehmen mit einer Pipeline von selektiven, oral verfügbaren Immunologie-Therapien zur Behandlung chronischer Entzündungs- und Autoimmunerkrankungen, hat am 17. November 2022 einen Webcast zur Forschung und Entwicklung von Multipler Sklerose veranstaltet. Während der Veranstaltung präsentierte Immunic neue Daten aus ihrer erfolgreichen Phase 2 EMPhASIS Studie mit vidofludimus calcium (IMU-838) bei schubförmig-remittierender Multiple Sklerose (RRMS). Patienten in der Open-Label Langzeitbehandlung mit vidofludimus calcium wiesen wesentlich seltener eine Verschlechterung ihrer Behinderung auf (englisch: low rates of confirmed disability worsening over time). Außerdem schnitt vidofludimus calcium im Vergleich zu derzeit verfügbaren Multiple Sklerose (MS) Medikamenten klar positiv ab. Außerdem enthielt die Präsentation ein Update des laufenden Phase-3-Programms ENSURE bei schubförmiger MS und der laufenden Phase-2-Studie CALLIPER bei progressiver MS sowie die potenzielle strategische und kommerzielle Positionierung des Medikaments in der MS-Landschaft.

Darüber hinaus wurden drei Meinungsführer eingeladen, um die neuesten wissenschaftlichen Erkenntnisse und ihre Auswirkungen auf die Behandlungsmöglichkeiten von MS zu diskutieren:

IZB alum Immunic Therapeutics (Nasdaq: IMUX), a clinical-stage biopharmaceutical company with a pipeline of selective oral immunology therapies focused on treating chronic inflammatory and autoimmune diseases, hosted a Multiple Sclerosis R&D Webcast on November 17, 2022. During the event, Immunic provided newly available data from phase 2 EMPhASIS trial of lead asset, vidofludimus calcium (IMU-838), in relapsing-remitting multiple sclerosis (RRMS). Long-term open-label treatment with vidofludimus calcium was associated with a low rate of confirmed disability worsening over time, and compares favorably to historical trial data for currently available multiple sclerosis (MS) medications. In addition, the presentation included an update of the ongoing phase 3 ENSURE program in relapsing MS and the ongoing phase 2 CALLIPER trial in progressive MS, as well as the drug’s potential strategic and commercial positioning in the MS landscape.

Furthermore, three key opinion leaders were invited to discuss recent scientific findings and their effect on the MS treatment landscape:

• Fred D. Lublin, M.D., Saunders Family Professor of Neurology, Director, The Corinne Goldsmith Dickinson Center for Multiple Sclerosis, Icahn School of Medicine, Mount Sinai Hospital, New York, NY, USA
• Lawrence Steinman, M.D., Professor of Neurology and Neurological Sciences, Pediatrics, and Genetics, Stanford University School of Medicine, Department of Neurology & Neurological Sciences, Stanford, CA, USA
• Heinz Wiendl, M.D., Ph.D., Director Department of Neurology with Institute of Translational Neurology, University of Münster, Münster, Germany

Von Seiten Immunics nahmen Daniel Vitt, Ph.D., Chief Executive Officer und Präsident, Andreas Muehler, M.D., M.B.A., Chief Medical Officer und Hella Kohlhof, Ph.D., Chief Scientific Officer, an der Diskussion teil.

EMPhASIS ist eine internationale, multizentrische, doppel-blinde, Plazebo-kontrollierte, randomisierte, parallel verlaufende Gruppenstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von vidofludimus calcium bei Patienten mit RRMS. Die Studie umfasste einen 24-wöchigen, verblindeten Hauptbehandlungszeitraum, in dem 10, 30 und 45 mg vidofludimus calcium und Plazebo getestet wurden. Im dritten Quartal 2020 berichtete Immunic, dass sowohl die primären als auch die zentralen sekundären Endpunkte mit hoher statistischer Signifikanz erreicht wurden, wobei das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil mit dem von Plazebo vergleichbar war.

Die Studie umfasst zudem eine optionale, langfristige Open-Label-Extension (OLE) Phase mit einer Laufzeit von bis zu 9,5 Jahren. Jüngst wurde nun eine Zwischenanalyse durchgeführt, mit noch 209 Patienten in Behandlung in der OLE-Phase, von denen einige bereits mehr als 180 Wochen (etwa vier Jahre) aktive Behandlung mit vidofludimus calcium erhalten haben.

Während des 24-wöchigen Hauptbehandlungszeitraums trat bei 1,6 % der Probanden, die vidofludimus calcium erhalten haben, eine Verschlechterung der Behinderung (= 12-week and 24-week Confirmed Disability Worsening) auf, verglichen mit 3,7 % in der Placebogruppe. Nach 48 Wochen im OLE-Behandlungszeitraum betrug der Anteil der vidofludimus calcium-Patienten, bei denen keine Verschlechterung ihrer Behinderung festzustellen war (= 12-week Confirmed Disability Worsening), 97,6 %, im Vergleich zum Start der OLE-Phase; nach 96 Wochen lag der Anteil bei 94,5 %. Ähnliche Werte wurden für 24-week Confirmed Disability Worsening erreicht. Die Patienten zeigten ebenfalls weniger Schübe.

„Die neuen Daten aus unserer Phase 2 EMPhASIS Studie mit vidofludimus calcium bei RRMS-Patienten sind äußerst vielversprechend. Sie zeigen, dass vidofludimus calcium im Vergleich zu Placebo die 12- und 24-wöchige Verschlechterung der Behinderung verhindern kann. Darüber hinaus zeigten nur wenige Patienten in der Open-Label Behandlung mit vidofludimus calcium über einen Zeitraum von zwei Jahren eine Verschlechterung ihrer Behinderung. In diesem Zusammenhang ist es wichtig zu betonen, dass die beobachteten Raten mit vidofludimus calcium am unteren, besseren Ende liegen, vergleicht man sie mit historischen Studien von derzeit zugelassenen MS Medikamenten“, sagte Dr. Daniel Vitt, Chief Executive Officer und Präsident von Immunic. „Wir freuen uns auf weitere, bestätigende Daten aus unserem Phase 3 ENSURE Programm in schubförmiger MS sowie aus unserer Phase 2 CALLIPER Studie in progressiver MS. Unser nächster MS bezogener Datenpunkt ist eine Zwischenanalyse von CALLIPER Ende 2023, die ausgewählte Biomarker- und Funktionsdaten liefern wird, um den weiteren Studienverlauf zu steuern. Wir sind davon überzeugt, dass vidofludimus calcium im Falle einer Zulassung das Potenzial hat, eine einzigartige, auf die Biologie der MS ausgerichtete Behandlungsoption mit kombinierter entzündungshemmender, antiviraler und neuroprotektiver Wirkung zu sein.“

Immunic entwickelt Therapien für chronische Entzündungs- und Autoimmunerkrankungen
Immunic (Nasdaq: IMUX) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit einer Pipeline von selektiven, oral verfügbaren Immunologie-Therapien zur Behandlung chronischer Entzündungs- und Autoimmunerkrankungen. Das Unternehmen entwickelt drei Small Molecule-Produkte: Das am weitesten fortgeschrittene Entwicklungsprogramm vidofludimus calcium (IMU-838), ein selektiver Immunmodulator, der den intrazellulären Stoffwechsel von aktivierten Immunzellen hemmt, indem er das Enzym DHODH blockiert und der eine Wirtszell-basierte antivirale Wirkung zeigt, wird derzeit zur Behandlung von Multipler Sklerose entwickelt. IMU-935, ein selektiver, inverser Agonist des Transkriptionsfaktors RORγ/RORγt, ist für die Entwicklung in Schuppenflechte und kastrationsresistentem Prostatakrebs vorgesehen. IMU-856, das auf die Wiederherstellung der intestinalen Barrierefunktion abzielt, soll zur Behandlung von Krankheiten entwickelt werden, die mit einer Störung der Darmbarriere einhergehen. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte: www.imux.com.

• Fred D. Lublin, M.D., Saunders Family Professor of Neurology, Director, The Corinne Goldsmith Dickinson Center for Multiple Sclerosis, Icahn School of Medicine, Mount Sinai Hospital, New York, NY, USA
• Lawrence Steinman, M.D., Professor of Neurology and Neurological Sciences, Pediatrics, and Genetics, Stanford University School of Medicine, Department of Neurology & Neurological Sciences, Stanford, CA, USA
• Heinz Wiendl, M.D., Ph.D., Director Department of Neurology with Institute of Translational Neurology, University of Münster, Münster, Germany

They were joined by Immunic’s speakers Daniel Vitt, Ph.D., Chief Executive Officer and President, Andreas Muehler, M.D., M.B.A., Chief Medical Officer and Hella Kohlhof, Ph.D., Chief Scientific Officer.

EMPhASIS is an international, multicenter, double-blind, placebo-controlled, randomized, parallel-group trial, designed to assess the efficacy and safety of vidofludimus calcium in patients with RRMS. The trial included a 24-week blinded main treatment period testing 10, 30 and 45 mg of vidofludimus calcium and placebo. In the third quarter of 2020, Immunic reported that the trial achieved both primary and key secondary endpoints with high statistical significance, with a safety and tolerability profile similar to placebo.

The trial also includes an optional long-term open-label extension (OLE) phase running up to 9.5 years. An interim analysis was performed with data extraction in October 2022, when 209 patients remained on treatment in the OLE phase, some of whom have already received more than 180 continuous weeks (approximately four years) of active treatment with vidofludimus calcium.

During the 24-week double-blind main treatment period, 12-week and 24-week Confirmed Disability Worsening (12w/24wCDW) events occurred in 1.6% of subjects in the combined vidofludimus calcium treatment arms as compared to 3.7% in the placebo group. In the OLE phase, the proportion of patients free from 12wCDW was 97.6% after 48 weeks and 94.5% after 96 weeks of vidofludimus calcium treatment as compared to the start of the OLE phase. Similar results were observed for 24wCDW and sustained CDW. The OLE phase also showed low relapse activity.

“The newly obtained data from our phase 2 EMPhASIS trial of vidofludimus calcium in RRMS patients demonstrate an encouraging signal in preventing 12-week and 24-week confirmed disability worsening events as compared to placebo during the double-blind treatment phase. In addition, only a few patients on continuous open-label treatment with vidofludimus calcium developed confirmed disability worsening events over a 2-year time frame, and those rates observed with vidofludimus calcium are on the lower end of those observed in historical trials with currently approved MS medications,” stated Daniel Vitt, Ph.D., Chief Executive Officer and President of Immunic. “We look forward to receiving further, confirmatory data from our phase 3 ENSURE program in relapsing MS as well as our phase 2 CALLIPER trial in progressive MS. Our next MS-related data inflection point is an interim analysis for CALLIPER at the end of 2023 which will provide selected biomarker and functional data to guide study progress. If approved, we believe that vidofludimus calcium has the potential to be a unique treatment option targeted to the biology of MS with combined anti-inflammatory, antiviral, and neuroprotective effects.”

Immunic develops therapies for chronic inflammatory and autoimmune diseases
Immunic (Nasdaq: IMUX) is a clinical-stage biopharmaceutical company with a pipeline of selective oral immunology therapies focused on treating chronic inflammatory and autoimmune diseases. The company is developing three small molecule products: its lead development program, vidofludimus calcium (IMU-838), a selective immune modulator that inhibits the intracellular metabolism of activated immune cells by blocking the enzyme DHODH and exhibits a host-based antiviral effect, is currently being developed as a treatment option for multiple sclerosis. IMU-935, a selective inverse agonist of the transcription factor RORγ/RORγt, is targeted for development in psoriasis, and castration-resistant prostate cancer. IMU-856, which targets the restoration of the intestinal barrier function, is targeted for development in diseases involving bowel barrier dysfunction. For further information, please visit: www.imux.com.