Die 4SC AG (4SC, FSE Prime Standard: VSC), ein im IZB ansässiges Biotech-Unternehmen, das das Leben von Patienten mit CTCL im fortgeschrittenen Stadium verbessert, hat von der Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) die Mitteilung erhalten, dass diese dem Antrag auf Orphan Drug Designation für Resminostat (Kinselby) zur Behandlung von kutanem T-Zell-Lymphom (CTCL) stattgegeben hat.

Die Orphan Drug Designation (ODD) verleiht Medikamenten, die sich als vielversprechend für die Behandlung seltener Krankheiten in der Europäischen Union erweisen, einen privilegierten Status. ODD qualifiziert 4SC für Vorteile wie Protokollunterstützung, Marktexklusivität und Gebührenermäßigungen.

Die Ankündigung folgt auf die Bekanntgabe vom 27. September 2023, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA Resminostat (Kinselby) den Orphan Drug Status zuerkannt hat, was eine Reihe von Vorteilen mit sich bringt, vor allem ein siebenjähriges Marktexklusivitätsrecht in den USA.

CTCL ist eine seltene Krankheit, die in Europa jedes Jahr bei etwa 5.000 Patienten neu diagnostiziert wird. Die Krankheit entsteht durch eine bösartige Transformation von T-Zellen, einer spezialisierten Untergruppe von Immunzellen, und befällt in erster Linie die Haut, kann aber auch Lymphknoten, Blut und viszerale Organe befallen.

4SC hat kürzlich Daten aus der RESMAIN-Studie bekannt gegeben, eine der größten randomisierten, kontrollierten klinischen Studien bei fortgeschrittenem CTCL, die erstmals den Nutzen einer Erhaltungstherapie bei Patienten mit fortgeschrittenem CTCL belegen. In dieser Studie zeigte Resminostat (Kinselby) eine statistisch signifikante Verbesserung des progressionsfreien Überlebens von 97,6% im Vergleich zu Placebo, mit einer Risikoreduktion von 38% in den kürzlich bekannt gegebenen Hauptstudienergebnissen (medianes progressionsfreies Überleben („PFS“): 8,3 Monate versus 4,2 Monate; p=0,015; HR: 0,623 (95%CI: 0,424, 0,916).

Außerdem zeigte sich bei Resminostat (Kinselby) im Vergleich zu Placebo eine signifikante Verbesserung der medianen Zeit bis zur nächsten Behandlung von 8,8 Monaten im Vergleich zu 4,2 Monaten; p= 0,002; HR: 0,594 (95% CI: 0,424, 0,916). Die Nebenwirkungen von Resminostat waren überwiegend leicht bis mittelschwer, überschaubar und reversibel.

Zusätzliche Analysen ergaben, dass die behandelten Patienten eine klinisch bedeutsame Verbesserung des „gesamten“ progressionsfreien Überlebens (definiert vom Beginn der letzten Vortherapie bis zum Fortschreiten der Erkrankung) von median 24,3 Monaten aufwiesen, verglichen mit 14,9 Monaten in der Placebogruppe.

Dr. Jason Loveridge, CEO bei 4SC, kommentiert: „CTCL ist derzeit eine unheilbare Krankheit, und die Patienten benötigen dringend bessere Therapien. Unsere jüngste RESMAIN-Studie hat überzeugende Wirksamkeitsdaten für Resminostat (Kinselby) erbracht. Der Erhalt der Orphan Drug Designation verschafft uns eine Reihe wichtiger Vorteile für Resminostat (Kinselby), vor allem eine zehnjährige Marktexklusivität in der Europäischen Union, die zusammen mit unserer Orphan Drug Designation in den USA eine wichtige Grundlage für unsere Bemühungen um die Vermarktung von Kinselby darstellt.”

Über Kinselby (Resminostat)
Resminostat ist ein oral verabreichter Histon-Deacetylase (HDAC) Inhibitor der Klassen I, IIb und IV, mit dem verschiedene Krebsarten behandelt werden könnten. Resminostat ist gut verträglich und hat gezeigt, dass es Tumorwachstum und -ausbreitung hemmen, zu Tumorrückgang führen und die körpereigene Immunantwort gegen Krebs verstärken kann.

Resminostat wird derzeit in einer zulassungsrelevanten Studie in kutanem T-Zell-Lymphom (cutaneous T-cell lymphoma, CTCL) in Europa von 4SC und in Japan von Yakult Honsha untersucht.

Über das kutane T-Zell-Lymphom (cutaneous T-cell lymphoma, CTCL)
CTCL gehört mit etwa 5.000 neuen Krankheitsfällen pro Jahr in Europa zu den seltenen Erkrankungen. Die Krankheit entsteht dadurch, dass eine spezielle Untergruppe von Immunzellen, die T-Zellen, bösartig entarten und betrifft überwiegend die Haut, kann jedoch letztendlich auch auf Lymphknoten, Blut und innere Organe übergreifen.

Derzeit ist CTCL nicht heilbar und die Behandlungsmöglichkeiten bei fortgeschrittener Erkrankung sind begrenzt. Zwar sprechen Patienten auf die verfügbaren Therapien an, dieses Ansprechen ist jedoch oft von kurzer Dauer und nimmt mit zunehmendem Schweregrad der Erkrankung ab. Die wesentlichen Herausforderungen bei CTCL in fortgeschrittenen Stadien liegen darin, das Fortschreiten der Krankheit aufzuhalten und die Lebensqualität zu verbessern.

Über die RESMAIN-Studie – Resminostat als Erhaltungstherapie in CTCL
Die zulassungsrelevante RESMAIN-Studie wurde an über 50 klinischen Zentren in 11 europäischen Ländern und Japan durchgeführt. Eingeschlossen wurden 201 Patienten mit fortgeschrittenem kutanem T-Zell-Lymphom (cutaneous T-cell lypmphoma, CTCL), bei denen die Krankheit mit systemischer Therapie unter Kontrolle gebracht wurde. Die Patienten wurden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhielten entweder Resminostat oder Placebo. Patienten, bei denen die Krankheit unter Placebo fortschreitet, konnten dann Resminostat in einem offenen Behandlungsarm erhalten.

Als primäres Ziel der Studie sollte festgestellt werden, ob eine Erhaltungstherapie mit Resminostat das progressionsfreie Überleben der Patienten verlängert. Daten, die zeigen, dass Resminostat den primären Endpunkt der RESMAIN-Studie erreicht hat, wurden im Mai 2023 veröffentlicht.

Das biopharmazeutische Unternehmen 4SC AG entwickelt niedermolekulare Medikamente, die Krebskrankheiten mit hohem medizinischem Bedarf bekämpfen.
Die 4SC-Pipeline ist durch ein umfangreiches Patentportfolio geschützt und umfasst einen Medikamentenkandidaten in klinischer Entwicklung: Resminostat.

4SC geht für künftiges Wachstum und Wertsteigerung Partnerschaften mit Pharma- und Biotechnologie-Unternehmen ein und wird zugelassene Medikamente in ausgewählten Regionen schließlich gegebenenfalls auch selbst vermarkten.

4SC hat ihren Hauptsitz in Planegg-Martinsried bei München, Deutschland. Das Unternehmen beschäftigt 16 Mitarbeiter (Stand: 30. September 2023) und ist im Prime Standard der Frankfurter Wertpapierbörse notiert (FSE Prime Standard: VSC; ISIN: DE000A3E5C40).

4SC AG (4SC, FSE Prime Standard: VSC), an IZB-based biotech company improving the lives of patients suffering with advanced-stage CTCL, received notification from the European Medicines Agency (EMA) that it has granted Orphan Drug Designation (ODD) to resminostat for the treatment of cutaneous T-cell lymphoma (CTCL).

ODD provides privileged status to drugs that show promise for the treatment of rare diseases in the European Union. ODD qualifies 4SC for benefits including protocol assistance, market exclusivity and fee reductions.

This announcement follows the announcement on 27 September 2023 that the US FDA had granted resminostat (Kinselby) orphan drug designation, which gives a number of benefits, most importantly seven years’ market exclusivity in the US.

CTCL is a rare disease with approximately 5,000 patients being newly diagnosed in Europe each year. The disease arises from malignant transformation of T-cells, a specialized subgroup of immune cells, and primarily affects the skin, but may ultimately involve lymph nodes, blood and visceral organs.

4SC recently announced data from its RESMAIN study, one of the largest randomized, controlled clinical trials in advanced CTCL, demonstrating for the first time the benefit of maintenance therapy in patients with advanced CTCL. In this study, resminostat (Kinselby) showed a statistically significant improvement in progression free survival of 97.6% compared to placebo, with a risk reduction of 38% in recently announced headline trial results (median Progression Free Survival (”PFS”): 8.3 months versus 4.2 months; p=0.015; HR: 0.623 (95%CI: 0.424, 0.916).

Furthermore, resminostat (Kinselby)’s median time to next treatment versus placebo showed a significant improvement of 8.8 months compared to 4.2 months; p= 0.002; HR: 0.594 (95% CI: 0.424, 0.916). The side effects of resminostat were mainly mild to moderate, manageable and reversible.

Additional analyses established that those treated showed a clinically meaningful improvement in median “total” PFS (defined from start of last prior therapy to disease progression) of 24.3 months, compared to 14.9 months for those in the placebo group.

Jason Loveridge, Ph.D., CEO of 4SC, commented: “CTCL is currently an incurable disease and patients are in great need of better therapies. Our recent RESMAIN trial has demonstrated strong efficacy data for resminostat (Kinselby). Receiving orphan drug designation provides us with a number of important benefits for resminostat (Kinselby), most crucially 10 years’ market exclusivity in the European Union, and, alongside our Orphan Drug Designation in the US, provides us with a solid foundation for our efforts to commercialise Kinselby in these major markets.”

About Kinselby (resminostat)
Resminostat is an orally administered class I, IIb and IV histone deacetylase (HDAC) inhibitor that potentially offers an approach to treating different kinds of cancer. Resminostat demonstrated that it is well tolerated and can inhibit tumor growth and proliferation, cause tumor regression, and strengthen the body’s immune response to cancer. Resminostat is currently being investigated in a pivotal study in cutaneous T-cell lymphoma (CTCL) as maintenance treatment by 4SC in Europe and by Yakult Honsha in Japan.    

About cutaneous T-cell lymphoma (CTCL)
CTCL is a rare disease with approximately 5,000 patients being newly diagnosed in Europe each year. The disease arises from malignant transformation of T-cells, a specialized subgroup of immune cells, and primarily affects the skin, but may ultimately involve lymph nodes, blood and visceral organs.

Currently, CTCL is incurable and treatment options for advanced-stage CTCL are limited. Although patients respond to the available treatment options, the duration of response is often short-lived and declines as the severity of the disease increases. The key therapeutic challenge in advanced-stage CTCL is therefore to make remissions more durable by halting disease progression and improving patient’s quality of life.

About the RESMAIN study – resminostat for maintenance treatment of CTCL
The pivotal RESMAIN study was conducted at more than 50 clinical centers in 11 European countries and Japan. It included 201 patients who suffer from advanced-stage cutaneous T-cell lymphoma (CTCL) that have achieved disease control with systemic therapy. The patients were randomized 1:1 to receive either resminostat or placebo. Patients who experienced disease progression – while being on placebo – were offered resminostat in an open label treatment arm.

The primary goal of the study was to determine whether maintenance treatment with resminostat prolongs progression-free survival and other secondary objectives. Data demonstrating that resminostat met the primary endpoint of the RESMAIN study was published in May 2023.

4SC AG is a clinical-stage biopharmaceutical company developing small-molecule drugs that target key indications in cancer with high unmet medical needs.
4SC’s pipeline is protected by a comprehensive portfolio of patents and currently comprises one drug candidate in clinical development: Kinselby – resminostat.

4SC aims to generate future growth and enhance its enterprise value by entering into partnerships with pharmaceutical and biotech companies and/or the eventual marketing and sales of approved drugs in select territories by 4SC itself.

4SC is headquartered in Planegg-Martinsried near Munich, Germany. The Company had 16 employees as of 30 September 2023 and is listed on the Prime Standard of the Frankfurt Stock Exchange (FSE Prime Standard: VSC; ISIN: DE000A3E5C40).