VeonGen Therapeutics: Wegweisende Gentherapien für Netzhauterkrankungen VeonGen Therapeutics, ehemals ViGeneron, ist ein in München ansässiges Biotech-Unternehmen im klinischen Entwicklungsstadium, das transformative Gentherapien für Patienten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf entwickelt. Mit der Umbenennung im Jahr 2025 unterstreicht das Unternehmen den Übergang von der Forschung zur klinischen Innovation. Die Pipeline umfasst zwei First-in-Class-AAV-Programme: VG801 , eine duale AAV-Therapie zur Behandlung der Stargardt-Krankheit und weiterer ABCA4-assoziierter Retinopathien. Das Programm erhielt den FDA-Status Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) und befindet sich derzeit in einer Phase-1/2-Studie in Zusammenarbeit mit der FDA im Rahmen des RDEA-Programms. VG901 , eine intravitreale AAV-Therapie für CNGA1-bedingte Retinitis pigmentosa, die 2025 ebenfalls den FDA-RPDD-Status erhielt. VeonGen definiert die Möglichkeiten der Gentherapie neu mit dem klaren Ziel, Patient:innen Hoffnung zu geben, für die es bislang keine wirksamen Behandlungsoptionen gab.

VeonGen Therapeutics: Pioneering Gene Therapies for Retinal Diseases VeonGen Therapeutics, formerly known as ViGeneron, is a Munich-based clinical-stage biotech developing transformative gene therapies for patients with high unmet needs. In 2025, the company rebranded to reflect its shift from discovery to clinical innovation. Its pipeline includes two first-in-class AAV programs: VG801 , a dual AAV therapy for Stargardt disease and other ABCA4-related retinopathies, granted FDA Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) and now in Phase 1/2 trials with FDA collaboration under the RDEA program. VG901 , an intravitreal AAV therapy for CNGA1-related retinitis pigmentosa, which also received FDA RPDD in 2025. VeonGen is redefining what is possible in gene therapy, with the mission to bring hope to patients long without treatment options.

Bei VeonGen Therapeutics ist unser Anspruch, wissenschaftliche Erkenntnisse in konkrete Therapien zu überführen. Aufbauend auf unserer langjährigen Erfahrung als VeonGen sind wir heute ein Unternehmen im klinischen Entwicklungsstadium, das sich auf die Behandlung von erblichen Netzhauterkrankungen mit innovativen AAV-basierten Gentherapieplattformen fokussiert. Was uns motiviert, ist die Präzision der Wissenschaft und die Möglichkeit, neue Methoden den Wirkstoffverabreichung zu entwickeln, die das Potenzial der Gentherapie erweitern. Unsere Leitprogramme VG801 für die Stargardt-Krankheit und ABCA4-bedingte Retinopathien sowie VG901 für CNGA1-bedingte Retinitis pigmentosa sind First-in-Class-Innovationen, die auf einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf ausgerichtet sind. Mit FDA-Rare-Pediatric-Disease-Designations und laufenden frühen klinischen Studien konzentrieren wir uns weiterhin darauf, bahnbrechende Forschungsergebnisse in klinisch fundierte Lösungen zu überführen. Unsere Vision ist es, die Möglichkeiten der okulären Gentherapie neu zu definieren und neue Standards in diesem Bereich zu setzen.

At VeonGen Therapeutics, our drive comes from advancing science into tangible therapies. Building on years of expertise as VeonGen, we are now a clinical-stage company dedicated to addressing inherited retinal diseases with innovative AAV-based gene therapy platforms. What motivates us is the precision of science and the opportunity to pioneer new delivery approaches that expand the potential of gene therapy. Our lead programs, VG801 for Stargardt disease and ABCA4-related retinopathies, and VG901 for CNGA1-related retinitis pigmentosa, represent first-in-class innovations designed to meet high unmet needs. With FDA Rare Pediatric Disease Designations and early clinical trials underway, we remain focused on translating groundbreaking research into rigorous clinical solutions. Our vision is to redefine what is possible in ocular gene therapy and set new standards in the field.